2001/83/EG15. Die Definition lautet wie folgt:
„Unter einem Gentherapeutikum ist ein biologisches Arzneimittel zu verstehen, das fol-
gende Merkmale aufweist:
a) Es enthält einen Wirkstoff, der eine rekombinante Nukleinsäure enthält oder daraus be-
steht, der im Menschen verwendet oder ihm verabreicht wird, um eine Nukleinsäurese-
quenz zu regulieren, zu reparieren, zu ersetzen, hinzuzufügen oder zu entfernen.
b) Seine therapeutische, prophylaktische oder diagnostische Wirkung steht in unmittelba-
rem Zusammenhang mit der rekombinanten Nukleinsäuresequenz, die es enthält, oder
mit dem Produkt, das aus der Expression dieser Sequenz resultiert.
Impfstoffe gegen Infektionskrankheiten sind keine Gentherapeutika.“
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